美国总统国会演讲:干细胞治疗改变一些患者的一生

乾库健康 2020-07-31 13:56:30

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根据美国CNN电视新闻网的报道,1名受益于试验性干细胞治疗的25岁幼年特发性关节炎女孩Sarah Hughes 参加了特朗普总统的国会演讲。特朗普在演讲中表示支持“21世纪治愈法案”,并提到了Sarah Hughes,这位因应用干细胞治疗而改变人生的女孩。




>>干细胞改变一些患者的一生 <<<


Sarah代表美国1.17亿患有一种或多种慢性疾病的人群参加特朗普国会演讲。几年以前,Sarah几乎已经无法行走,体重83磅的她因患上罕见的幼年型关节炎而残疾。在接受一项试验性干细胞治疗后,她的健康与未来出现了新希望。让我们一起来了解一下Sarah的奇迹旅程。


 身患幼年性关节炎24年的Sarah(右)和她的妈妈Fiona(左),图片来源:CNN


11个月大时,Sarah被诊断患有系统性幼年特发性关节炎。这是一种影响多器官和系统的衰弱性自身免疫性疾病,导致关节肿胀、疼痛、发热和皮疹。她的整个青春期大部分都在医院中度过,严重的疾病让她几乎无法行走并承受着巨大的痛苦。



▲ Sarah在1992年被确诊为幼年性关节炎,她当时仅有11个月,这张照片是为了纪念Sarah终于学会了依靠支架走路。


▲ Sarah的颅骨根部脊椎在幼年时就受到关节炎的侵袭,7岁时戴着颈托。


▲ Sarah很难交朋友,因为其他同学会嘲笑她的健康问题。她会回到家里给她的小马Georgie Porgy读故事,因为它从来没有让她感到与别人不同。


▲ Sarah很大部分时间都在医院中度过,接受化疗和治疗。



德克萨斯大学健康科学中心的医生以及美国国立卫生研究院合作对她的疾病进行了研究、评估以及治疗。22岁以后Sarah的病情持续恶化,她已经没有时间等到干细胞治疗在家乡德州通过FDA的繁琐批准程序了。


2014年,23岁生日后不久Sarah接受了一项尚未获得FDA批准的试验性高剂量成人干细胞治疗。经过FDA注册的休斯顿生物技术公司Celltex Therapeutics负责培养干细胞,随后干细胞的回输在墨西哥坎昆进行。


在输液的两个小时内,莎拉可以感觉到她的身体的变化。她感到一阵活力使她能够说话,坐起来,开始借助辅助行走。但更令人惊讶的是,莎拉饿了,想吃东西,这种感觉是她在通过导管或静脉获取营养的过程中没有经历过的。


治疗两个月后,莎拉的消化系统开始正常化。最后,她可以在没有使用导管的情况下第一次吃东西。像个孩子一样,她会看着菜单,问妈妈她可能会喜欢什么。


莎拉的荨麻疹和感染消失了,她的关节不再发炎,脊柱漏停止了,她一度发炎的眼睛也正常了。莎拉第一次接受干细胞治疗一年后,她停止了化疗治疗。


整个干细胞治疗中,她每次输注大概包含2亿个干细胞,近两年内,她总共接受了22次输注,这些细胞能够帮助她的免疫系统正常化。根据Sarah的描述,在干细胞治疗之前,她每天需要服用23种药物,而现在每天只需服用8种较低剂量的药物。


 Sarah和她的朋友Tucker Beau,也是幼年性关节炎患者,一起接受了干细胞治疗,他们穿着蝙蝠侠T恤来相互支持。


 第1次干细胞治疗11个月之后,Sarah在海边开心地跳跃,她之前的愿望是在去世前能看一下美丽的大海。现在,她去海边是为了庆祝干细胞治疗的成功!


▲ 经过干细胞治疗,Sarah和Tucker Beau的状况都在持续改善,他们也成了好友。


 干细胞治疗之前,Sarah一直只能待在家里或者医院。现在,她可以自由地进行户外活动,这是她和她的治疗犬Big Ben。


 Sarah满面笑容地庆祝24岁生日,同一天她进行了一次干细胞治疗。


▲ Sarah一直想跟海豚一起游泳,但是她的疾病让她之前根本不可能下水。现在,她经常可以去进行一些前所未有的体验。


 自从Sarah很小的时候,她的目标就是能够像妈妈一样骑马。即使在饱受疾病折磨的时候,她也经常坐在小马上。现在,她随时都可以骑自己名为Stirling Bridge的马了。


 今年,Sarah在参加关节炎基金会的活动时充满了活力,她跟其他宾客一样身穿晚礼服。跟2014年相比这是一个巨大的变化,那时她是坐在轮椅上参加这项活动的,甚至没有足够的体力去跟其他人讲话。


>>21世纪治愈法案的代言人 <<<


2015年,Sarah的事迹首次被CNN电视新闻网报道,此后便受到了广泛的关注。


在2016年的一次干细胞诊所听证会上,她在FDA官员面前分享了自己的经历。“如果不是高剂量自体间充质干细胞治疗的帮助,我今天也不会站在这里。在这之前,我的生活质量已经变得非常糟糕,对我来说,干细胞治疗即使带来很小的改善也已足够。首次输注干细胞后带来的变化改变了我的观点:在我虚弱的身体中,大量的健康成体干细胞能够显著提高我的生活质量。”


现在,25岁的Sarah更加坚强、幸福,可以做她一直梦想做的事情,甚至作为一个新娘,计划着自己的婚礼。她认为干细胞治疗试验为她的健康和未来带来了的新希望。


特朗普在演讲中提到,“美国FDA审批过程的缓慢和繁琐会阻碍许多研究成果应用至真正有需要的领域中。如果我们削减审批限制,那么将会有更多的医学奇迹发生。我们的孩子也将在生长在充满奇迹的国家中。”




转载自《中邦干细胞》




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